💊 世界上最贵的药——美而赞（Myozyme）💊

👀 今天给大家介绍世界上最贵的药之一，一款罕见病的药物——美而赞。它可是由台湾“中央研究院”生物医学研究所的陈垣嵩教授研发的，中文商品名叫美而赞，英文叫 Myozyme。

庞培氏症及其症状

😱 这种药是用来治疗庞培氏症的，这是一种罕见的遗传病。患病的孩子体内缺少一种酶，无法利用肝脏内储备的糖，会出现肌肉无力、呼吸困难、心肌衰竭等症状。

美而赞的发展历程

🌟 美而赞 2006 年就在美国上市啦，是第一个能治疗庞培氏症的药物。后来，这款药物被法国医药巨头赛诺菲公司收购，并在 2017 年获得在国内的上市批准。

庞培氏症类型及发病率

💉 庞培氏病分为两型：婴儿型多在 6 个月前发病，一岁以内可能导致死亡；成人型则可在成年后发病。🎯 美国的发病率为 1/40000，中国为 1/50000，而在非洲地区的发病率更高，达到 1/14000。

价格与经济负担

💰 重点来啦，每瓶售价约为 5480 元。根据体重计算用量，2.5kg/瓶/2 周。比如一位60kg 的成年人，每次需要 24 瓶，一年需用 26 次，共需 6204 瓶，费用高达 342万！若计算 30 年，总费用更是一个令人咋舌的数字。

患者故事

👏 2020 年高考，辽宁省法库县的王唯佳同学以全县第三的成绩考入南开大学。他是一位成年型庞培氏症患者。尽管萎缩的肌肉已将他的骨骼牵扯变形，但他依然能够骑共享单车去医院。选择南开大学，主要也是因为天津市是国内为数不多将这种昂贵药物纳入医保的省区。

毕竟，为一个孩子花上一个亿续命 20 – 30 年，对多数中国人来说，真的太奢侈啦。

总结

美而赞不仅是医学上的一大突破，更是许多家庭的希望之光。然而，其高昂的价格使得这一药物在治疗过程中依旧面临着巨大的经济压力。希望未来能够有更多的政策支持，让更多患者享受到优质的医疗资源。#美而赞#庞培氏症#罕见病药物